2 minuten leestijd (397 woorden)

Spannende tussenstand UniQure

Een spannende tussenstand van de uniQure Huntington trial. Doel is de aanmaak van het klontergevoelige Huntington-eiwit in de hersenen te remmen. Dat gebeurt niet door een herhaalde ruggeprik (zoals bij Roche) maar door eenmalig een virus met de 'anti-boodschap' diep in de hersenen te brengen met een dunne naald. Het virus levert vervolgens dit bericht af, en de hersencellen zelf gaan vervolgens de anti-boodschap aanmaken. Dat werkte eerder goed in gekweekte hersencellen, in varkens (2 jaar na injectie nog steeds verminderde aanmaak van het Huntington-eiwit)... en nu loopt een fase I/II trial met deelnemers in de VS en sinds kort ook in Europa.

Hoewel een fase I/II voor veiligheid en bijwerkingen bedoeld is, met enkele tientallen deelnemers, is natuurlijk ook al te bekijken of 'we' iets zien. Bij de eerste groep deelnemers zijn een jaar na de injectie geen bijwerkingen te zien. Een hoopvol teken is dat een jaar na injectie de hoeveelheid Huntington-eiwit in het ruggenmergvloeistof gehalveerd is. Dat is in de grafiek te zien met de oranje kleur (uniQure=Nederlands :) ).


Hoewel er meer metingen komen na 2 jaar, en we in 2023 meer resultaten hebben van meer deelnemers (en ook hogere dosis) is het voorzichtig hoopvol te noemen. De hoop is dat diep in de hersenen de aanmaak nu flink geremd is.

Meer informatie vind je hier: https://tools.eurolandir.com/tools/Pressreleases/GetPressRelease/?ID=4124014&lang=en-GB&companycode=nl-qure&v=

Samengevat:

  • in de fase I/II trial zijn in de VS 10 deelnemers een jaar gevolgd na een injectie met een lage dosis (6 van de 10) of een placebo (4 van de 10). Er doen 16 deelnemers mee aan de trial met een hogere dosis.
  • in Europa zijn inmiddels de eerste deelnemers geïnjecteerd: 6 deelnemers in de trial met lage dosis en 4 van 9 deelnemers met de trial met hoge dosis.
  • er zijn tot nu toe geen bijwerkingen
  • de hoeveelheid Huntington-eiwit in het ruggenmergvloeistof is gehalveerd. Dit kan er op duiden dat de aanmaak van het Huntington-eiwit daadwerkelijk effectief verlaagd is.
  • eerste helft 2023 meer data over deze groep (2 jaar gevolgd) en een groep met hogere dosis (1 jaar gevolgd)
  • In de tweede helft van september zal uniQure een bijeenkomst organiseren in Amsterdam om deze trial en verloop verder toe te lichten.


Een uitnodiging zullen we dan verspreiden via de verschillende (social media) kanalen inclusief Campagneteam Huntington en de Vereniging van Huntington.

0
×
Blijf op de hoogte

Wanneer u zich abonneert op ons nieuws, sturen we u een e-mail wanneer er nieuwe updates op de site zijn, zodat u deze niet mist.

Elk jaar verlies ik weer een beetje van mezelf
 

Reacties

Er zijn nog geen reacties gegeven. Wees de eerste die een reactie geeft
Al geregistreerd? Hier aanmelden
Gast
donderdag 01 december 2022